Liệu pháp ARN trị bệnh vảy nến cho kết quả đầy hứa hẹn

40

Liệu pháp ARN đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong cuộc thử nghiệm lần đầu tiên trên người, mở ra hướng trị liệu cho bệnh vảy nến.

lieu-phap-tri-benh-vay-nen_AMLQ
Mô phỏng liệu pháp SNA trong điều trị bệnh do gien di truyền
ẢNH: ĐH TÂY BẮC (MỸ)
Các liệu pháp ARN (a xít ribonucleic) trong nhiều thập niên qua đang chật vật chứng tỏ để đáp ứng kỳ vọng của giới y học trong nỗ lực điều trị các căn bệnh liên quan đến gien di truyền. Giờ đây, một phiên bản mới, gọi là a xít nucleic hình cầu (SNA), lần đầu tiên đã chứng tỏ thành công trong cuộc thử nghiệm trên người. Cách tiếp cận tổng quát đối với liệu pháp ARN, gọi là ARN ngược hướng (asARN), nhằm ngăn chặn quá trình sản xuất các protein có liên quan đến bệnh tật như ung thư và HIV.
Tại hội nghị Tổ chức Hóa học Mỹ (ACS) vào cuối tháng 8, các nhà nghiên cứu cung cấp kết quả thử nghiệm đầu tiên trên người, cho thấy các SNA ngược hướng an toàn để sử dụng và có thể hữu dụng trong việc đối phó bệnh vảy nến.
Khi các tế bào của người kích hoạt gien, các mã ADN diễn dịch thành những mẫu ARN chuỗi đơn gọi là ARN thông tin (mRNA). Kế đến, mRNA di chuyển đến các nhà máy sản xuất protein gọi là ribosome, chuyển mật mã thành a xít amino, những khối chứa protein. Thỉnh thoảng, các tế bào bệnh tật sẽ tạo ra quá nhiều bản sao của một protein hữu dụng, như loại TNF-α, khiến hệ miễn dịch bị kích thích quá mức, giống như trường hợp của người bị bệnh vảy nến. Để làm gián đoạn quá trình này, các liệu pháp ARN ngược hướng bơm tế bào với các chuỗi ARN kết hợp với những mẫu mRNA cụ thể, thành công trong việc tránh chúng bị ribosome giải mã. Các mẫu mRNA bị loại bỏ trước khi chúng được chuyển thành protein.
Vấn đề ở đây là những loại thuộc ARN ngược hướng truyền thống không có tác dụng. Cho đến nay, chỉ có hai liệu pháp được thông qua ở Mỹ, bất chấp nhiều thập niên nỗ lực và hàng chục cuộc thí nghiệm lâm sàng. Về những trở ngại khác, hầu hết các mẫu ARN đều bị cắt vụn trước khi chúng đến được mục tiêu. Không giống như các mRNA bình thường, vốn là những mẫu ngắn, SNA là các khối cầu nhỏ với 100 mẫu ARN đồng nhất cùng gắn vào phân tử trung tâm, thường có cấu tạo từ các phân tử chất béo gọi là lipid. Nó cho phép các SNA đi vào các tế bào mà không bị chẻ ra. Trên lý thuyết, cách tiếp cận này cho phép đưa ra các liệu pháp điều trị hàng chục căn bệnh di truyền. Các nhà nghiên cứu có thể chỉ cần thay đổi chuỗi ARN kết dính vào các phân tử trung tâm; mỗi phân tử có thể ngăn chặn quá trình sản xuất của một protein cụ thể.
Hồi đầu năm, Exicure, một công ty ở TP.Skokie, bang Illinois, đã triển khai cuộc thử nghiệm SNA đối với người bị vảy nến. Tại hội nghị của ACS, nhà sáng lập Hãng Exicure, Chad Mirkin của Đại học Tây Bắc (Mỹ) trình bày chứng cứ cho thấy SNA an toàn để áp dụng. Dù vẫn còn quá sớm để đưa ra kết luận rằng SNA thực sự chữa được bệnh vảy nến, nghiên cứu trên mở ra hy vọng mới cho những người từ lâu vẫn luôn khổ sở với chứng bệnh này.

Tụ Yên

Nguồn: TNO

Comments